7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******
“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。
在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。
7款罕见病药物进医保
早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”
2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。
“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。
1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。
让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。
“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。
从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。
新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”
高值罕见病药进医保，患者用药比例上升
据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。
从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。
据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。
部分罕见病药物入院难问题依然存在
SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。
2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。
与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。
对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。
“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。
如何保证国谈罕见病药顺利入院？
“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。
在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。
为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。
不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。
“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。
新京报记者 王卡拉
团结——从党的二十大看中国共产党的成功密码之九******
新华社北京12月28日电题：团结——从党的二十大看中国共产党的成功密码之九
新华社记者
“团结就是力量，团结才能胜利”“确保党的团结统一”“为全面建设社会主义现代化国家、全面推进中华民族伟大复兴而团结奋斗”……纵览党的二十大报告，“团结”一词贯穿全篇，先后出现20余次。
正如一首经典歌曲所唱，“团结就是力量，这力量是铁，这力量是钢，比铁还硬，比钢还强”。团结奋斗是中国共产党和中国人民的显著精神标识，也是中国共产党百年来领导人民赢得一个又一个伟大胜利的关键密码。
“团结奋斗是中国人民创造历史伟业的必由之路”
10月27日，党的二十大闭幕不到一周，习近平总书记带领新一届中共中央政治局常委同志来到延安杨家岭，走进古柏苍松环抱的中央大礼堂，瞻仰中共七大会址。
礼堂后墙上，毛泽东同志亲笔为七大题写的主题词——“同心同德”四个大字，历经岁月的洗礼，愈发鲜亮。
“党的七大在党的历史上具有重要里程碑意义，标志着我们党在政治上思想上组织上走向了成熟。在政治上，党通过延安整风，使全党团结在毛泽东的旗帜下，实现了党的空前统一和团结。”回望历史，习近平总书记深刻揭示了党的团结统一这一关键的成功密码。
积力所举无不胜，众智所为无不成。
从土地革命战争时期的“唤起工农千百万，同心干”，到抗日民族统一战线旗帜下“四万万人齐蹈厉，同心同德一戎衣”；从号召“团结一致向前看”，为建成现代化的社会主义强国而奋勇前进，到全党上下总动员，数百万党员干部奔赴脱贫攻坚主战场……
作为继承和发扬了中华民族团结奋斗优良传统的马克思主义政党，一代代共产党人以强大的向心力，铸就古今中外最讲团结、最能奋斗的最先进政治力量。
进入新时代，习近平总书记反复强调团结的重要性——
在纪念红军长征胜利80周年大会上指出，没有这种思想上政治上的大团结，中国革命胜利是不可能实现的；
在庆祝中华人民共和国成立70周年招待会上阐述，团结是中国人民和中华民族战胜前进道路上一切风险挑战、不断从胜利走向新的胜利的重要保证；
在庆祝中国共产党成立100周年大会上强调，团结一切可以团结的力量、调动一切可以调动的积极因素，最大限度凝聚起共同奋斗的力量……
人心是最大的政治，团结是最强的力量。
十年来，我们紧密团结在以习近平同志为核心的党中央周围，稳经济、促发展，战贫困、建小康，控疫情、抗大灾，应变局、化危机，攻克了一个个看似不可攻克的难关险阻，创造了一个个令人刮目相看的人间奇迹。
穿越历史的烟云，一个真理昭示未来：团结奋斗是中国人民创造历史伟业的必由之路！
“能团结奋斗的民族才有前途，能团结奋斗的政党才能立于不败之地”
翻开党的二十大报告，大会的主题开宗明义：“为全面建设社会主义现代化国家、全面推进中华民族伟大复兴而团结奋斗”。
“团结奋斗”四字，蕴含着深刻丰富的内涵。
党的百年历史，是一部党领导人民团结奋斗、赢得伟大胜利的历史。
牢不可破的团结，源自中国共产党人远大的志向和抱负——
党的二十大闭幕后不久，上海市兴业路76号中共一大会址前，鲜艳的党旗一次次在人群中展开。会址旁的报告厅内，一堂堂生动的二十大精神专题党课接连举行……
百年前那栋不起眼的石库门小楼，在新时代焕发出新的光彩。
习近平总书记多次引用“革命理想高于天”说明理想信念的重要性。理想信念，赋予了中国共产党人信仰之美、理想之光、真理之力。
能团结奋斗的民族才有前途，能团结奋斗的政党才能立于不败之地。中国共产党人把实现共产主义作为最高理想，把为中国人民谋幸福、为中华民族谋复兴作为初心使命，这种远大志向和抱负，赋予共产党人团结一心、顽强奋斗的强大动力。
牢不可破的团结，源自中国共产党人无私的精神和品格——
毛泽东同志曾经指出：“共产党是为民族、为人民谋利益的政党，它本身决无私利可图。”
在庆祝中国共产党成立100周年大会上，习近平总书记再次生动诠释了中国共产党这种精神特质：
“中国共产党始终代表最广大人民根本利益，与人民休戚与共、生死相依，没有任何自己特殊的利益，从来不代表任何利益集团、任何权势团体、任何特权阶层的利益。”
正是这种无私精神和品格，使我们党始终保持同人民群众的血肉联系，始终得到人民群众的衷心拥护和坚定支持。
牢不可破的团结，源自中国共产党人对辩证唯物主义的坚持和贯彻——
团结与斗争，是矛盾运动的统一体。中国共产党追求的团结，是有原则的团结，不是一团和气，更不是团团伙伙。
摒弃一切畏首畏尾、一切消极懈怠、一切瞻前顾后，始终保持狭路相逢勇者胜、越是艰险越向前的大无畏气概，新时代的共产党人，坚持真理、修正错误，勇于同各种错误言行作斗争，并在这种斗争中更加团结。
“心往一处想、劲往一处使，推动中华民族伟大复兴号巨轮乘风破浪、扬帆远航”
“全党全国各族人民要在党的旗帜下团结成‘一块坚硬的钢铁’，心往一处想、劲往一处使，推动中华民族伟大复兴号巨轮乘风破浪、扬帆远航。”
在参加党的二十大广西代表团讨论时，习近平总书记以钢铁为喻，形象地指明了团结之于民族复兴的重要意义。
今天，我们比历史上任何时期都更接近、更有信心和能力实现中华民族伟大复兴的目标。越是接近目标，越需要巩固和加强各方面团结，用团结一心、众志成城筑起防范化解各种风险挑战的铜墙铁壁。
宏伟的目标任务，要求更坚强的团结——
10月25日，党的二十大闭幕后的首次中央政治局会议，审议通过《中共中央政治局关于加强和维护党中央集中统一领导的若干规定》，进一步释放出新征程上巩固和加强党的团结统一的重要信号。
百年党史经验反复证明，只要全党步调一致、团结统一，我们就能无坚不摧，战胜一切艰难险阻和强大敌人；反之，党和国家事业就会遭受挫折。
以中国式现代化全面推进中华民族伟大复兴，使命光荣，任务艰巨。只有在党的领导下，把14亿多中国人民的积极性、主动性、创造性充分激发出来、凝聚起来，形成全党全社会心往一处想、劲往一处使的生动局面，宏伟蓝图才能最终变成美好现实。
复杂的内外环境，呼唤更广泛的团结——
不久前，习近平总书记赴沙特利雅得出席首届中国－阿拉伯国家峰会、首届中国－海湾阿拉伯国家合作委员会峰会并对沙特进行国事访问，共叙友谊、共话互信、共商合作、共论天下。
从撒马尔罕上合组织成员国元首理事会会议，到巴厘岛、曼谷二十国集团领导人峰会和亚太经合组织领导人非正式会议，再到利雅得中阿峰会、中海峰会……
党的二十大前后三次出访期间，习近平总书记累计同40多个国家领导人双边会见。透过繁忙的元首外交，中国的朋友圈越来越广，新朋友越来越多，老朋友越来越铁。
当前，世界百年变局叠加世纪疫情，我们面临的内外环境更趋严峻复杂。团结的面越宽，团结的人越多，我们的事业就越兴旺发达。
团结一切可以团结的力量，调动一切可以调动的积极因素。在以习近平同志为核心的党中央坚强领导下，全党全国各族人民必将以更加紧密的团结、更加顽强的奋斗，把民族复兴伟业不断推向前进！（记者林晖、王琦、范思翔、董博婷）
海报设计：赵丹阳
技术：密雅琪、相昌盛
编辑：胡碧霞
